Monitoramento do horizonte tecnológico: Medicamentos em desenvolvimento para o tratamento do carcinoma de células renais claras (CCRcc) / Monitoring the technology horizon: Drugs in development for the treatment of clear cell renal cell carcinoma (ccRCC)

A DOENÇA: Segundo dados da Organização Mundial da Saúde (OMS) de 2018, o câncer renal representa 2,2% de todos os diagnósticos de câncer, sendo o 15º mais incidente no mundo. Em termos de mortalidade, foi responsável por 1,8% do número de mortes mundiais por doença oncológica. No Brasil, o carcinoma renal tem incidência estimada de 7 a 10 casos para 100.000 habitantes, e representa 2% a 3% de todas as neoplasias malignas do adulto. O carcinoma de células renais (CCR) representa 80% a 90% de todos os cânceres renais. A maioria dos CCR é esporádica (não relacionado a fatores hereditários), sendo que alguns fatores estão relacionados a um risco aumentado de desenvolver a doença. Os principais fatores de risco conhecidos são idade (entre 60 e 70 anos), sexo (predomínio no sexo masculino), obesidade, tabagismo, hipertensão, doença renal crônica ou cística, exposição ocupacional, uso inadequado de medicamentos, sobretudo analgésicos, fatores genéticos, anemia falciforme, cálculos renais

Informe de evaluación científica basada en la evidencia disponible: cáncer renal metastásico / Scientific evaluation report based on available evidence: metastatic renal cancer

INTRODUCCIÓN: El Cáncer Renal (CR) representa el 2-3% de los cánceres del adulto a nivel mundial, presentando la mayor incidencia en los países occidentales. En 2014, se estimó que habría 63.920 casos nuevos de cáncer de riñón en EEUU, con 13.860 muertes estimadas por esta enfermedad y una tasa de sobrevida global a 5 años de aproximadamente el 70%. En Chile, según el Primer Informe de Registros Poblacionales la tasa de incidencia al 2012 fue de 6,9 x 100.000 hab., y la tasa general de mortalidad el año 2011 de 3,8 x 100.000 hab. Según el Departamento de Estadísticas e Información en Salud (DEIS) del MINSAL, el año 2011 se produjeron 657 fallecidos por esta causa, 401 hombres y 256 mujeres, con una relación Hombre: Mujer de 1,57:1. La tasa de mortalidad general va en ascenso: 2,7 x 100.000 el año 1997 v/s 3,8 en el año 2011. En cuanto a su histología, más de 90% de los cánceres de riñón surgen en el parénquima renal (siendo la mayoría carcinomas de células renales), y el resto en la pelvis renal. Antes de 2005, el tratamiento se limitaba a citoquinas terapia con IL-2 o IFN-a, cuya eficacia era limitada y de alta toxicidad. Este informe evalúa sunitinib, pazopanib y axintinib para pacientes con CR avanzado o metastásico de células claras en pacientes aptos para recibir inmunoterapia. TECNOLOGÍAS SANITARIAS ANALIZADAS: Sunitinib (SUTENT®); Pazopanib (VOTRIENT®, VORIFAS®, KIPANIB®, INOXTAR®); Axitinib (INYTA®). EFICACIA DE LOS TRATAMIENTOS: Se encontraron seis revisiones sistemáticas relevantes que compararon el uso de pazopanib contra placebo, y que muestran el resultado de 2 Ensayos Clínicos Aleatorizados (ECAs). Además, se encontraron 2 revisiones sistemáticas con meta-análisis de redes que inclueron 20 ECAs que comparaban directa o indirectamente axitinib y sunitinib contra placebo. Pazopanib, en comparación a placebo, probablemente no tiene un efecto importante en la mortalidad de pacientes con cáncer renal metastásico, pero reduce la progresión de la enfermedad. Sunitinib, en comparación a placebo podría hacer poca o ninguna diferencia respecto de la mortalidad de pacientes con cáncer renal metastásico, mientras que podría reducir la mortalidad de pacientes con cáncer renal metastásico. Axitinib, en comparación a placebo podría reducir la mortalidad de pacientes con cáncer renal metastásico. ANÁLISIS ECONÓMICO: Las agencias de distintos países (Canadá, Inglaterra y Australia) recomiendan el uso de Sunitinib, Pazopanib y Axitinib para el tratamiento del cáncer renal metastásico. Algunas agencias (Canadá e Inglaterra) han realizado esta recomendación siempre y cuando se considere un costo razonable para estos medicamentos. En consideración se tiene también en las distintas líneas que se consideran los tratamientos. El impacto presupuestario calculado para el primer año es de MM$ 2.049 (Sunitinib), MM$2.674 (Pazopanib) y MM$1.303 (Axitinib). CONCLUSIÓN: Para dar cumplimiento al artículo 28° del Reglamento que establece el proceso destinado a determinar los diagnósticos y tratamientos de alto costo con Sistema de Protección Financiera, según lo establecido en los artículos 7°y 8° de la ley N°20.850, aprobado por el decreto N°13 del Ministerio de Salud, se concluye que el presente informe de evaluación se considera favorable para los 3 tratamientos considerados, de acuerdo a lo establecido en el Título III. de las Evaluaciones Favorables de la Norma Técnica N° 0192 de este mismo ministerio.

Midostaurina en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda / Midostaurina en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda

INTRODUCCIÓN: La leucemia mieloide aguda es la segunda forma más común de leucemia y la causa más frecuente de muerte relacionada con leucemia en Estados Unidos. La incidencia de LMA aumenta con el avance de la edad y el pronóstico empeora sustancialmente con el aumento de esta. La leucemia mieloide aguda (LMA) es un tipo de cáncer en el cual la médula ósea (MO) produce de manera anormal mieloblastos, glóbulos rojos y plaquetas. El tabaquismo, el tratamiento previo con quimioterapia, la exposición a la radiación y las sustancias químicas como el benceno, pueden constituir factores de riesgo para el desarrollo de LMA en adultos. Los trastornos genéticos, tales como la anemia de Fanconi, el síndrome de Shwachman, el síndrome de Diamond-Blackfan y el síndrome de Down, se asocian con un aumento del riesgo de presentar LMA. Dicha leucemia puede presentarse como resultado de la progresión de otros tipos de enfermedades, como la policitemia vera, la mielofibrosis primaria, la trombocitemia esencial y los síndromes mielodisplásicos (SMD). EPIDEMIOLOGÍA: La LMA es el tipo de leucemia aguda más común en los adultos. La frecuencia de LMA entre los 30 y 34 años es alrededor de 1 caso por cada 100,000 personas y entre los 65 y 69 años alrededor de 10 casos por cada 100,000 personas, la incidencia continúa aumentando en mayores de 70 años con un pico entre los 80 y 84 años. TECNOLOGÍA: El FLT3 es un receptor de tirosin-kinasa tipo III expresado en las células hematopoyéticas inmaduras que actúa como mediador clave de la hematopoyesis temprana. Las mutaciones del dominio yuxtamembranoso del gen se encuentran presentes en el 25% de los pacientes con LMA. Estas mutaciones alteran las propiedades biológicas de la LMA y se asocian con peor pronóstico. OBJETIVO: Evaluar la eficacia y seguridad de la Midostaurina (M) en el tratamiento de la Leucemia Mieloide Aguda. COMENTARIOS FINALES: De los resultados conocidos del único estudio clínico de Fase III con 717 pacientes, la sobrevida global a 57 meses con Midostaurina, mejoró en 4,6 meses y obtuvieron una reducción del 23% en la probabilidad de morir por cualquier evento. En los otros estudios la tendencia de los resultados es similar. Observando específicamente, la remisión completa se logra en mayor porcentaje en los pacientes FLT3 mutados con Midostaurina, que en los otros grupos. Según los resultados, la Midostaurina se posiciona como una opción terapéutica a considerar en los pacientes con LMA FLT3 mutado.